异基因外周血干细胞移植可治愈成人重症再生障碍性贫血

在今年9月16-18日在北京召开的全国造血干细胞移植年会上，长海医院报告了应用异基因外周血造血干细胞移植（allo-PBSCT）治疗成人重症再生障碍性贫血(SAA)的优异疗效。上海长海医院血液内科王健民

28例成人SAA患者接受治疗，其中17例为血缘供体移植（供体为患者同胞兄弟姐妹），9例为非血缘供体移植（供体来自中华及台湾骨髓库）。所有患者均符合SAA诊断标准，其中男性20例，女性8例，中位年龄26(18~47)岁。10例患者为急性再障碍(SAA-I型)，18例患者为慢性再障碍(SAA-II型)。患者移植前多接受环孢素A(CsA)等多种治疗无效。移植的中间时间为7(2~24)月。供受者HLA配型全相合23例，1-2个基因型位点不合5例（均为非血缘供者）。所有患者均顺利获得造血功能重建，中性粒细胞绝对值(ANC)>0.5×109/L和血小板计数(BPC) >20×109/L中位时间分别为移植后13.5（10～l6)天和l4.5(11～18)天；23例患者为完全供体型植入（82.14%），5例为嵌合状态植入（17.86%），其中2例患者予冻存外周血单个核细胞输注1-3次后转为完全供体型植入；另3例患者移植后2-4月出现血象逐渐下降，STR显示移植排斥，其中1例再次行同一供体移植后逐渐恢复造血，另2例经CsA联合细胞因子等支持治疗，血象、骨髓象正常，为自身造血功能恢复。4例患者出现I-II度急性移植物抗宿主病(GVHD)，5例患者有限慢性GVHD，接受治疗得到控制。中位随访37(2～132)个月，除1例患者(3.57%)死于间质性肺炎外，其余27例患者（96.43%）均获得生存，其中生存最长已过10年。

这一研究表明，异基因外周血干细胞移植能够有效治疗SAA，患者长期生存率高，只处理得当，移植相关并发症并不多。3例患者移植前合并重度感染，多方治疗无效，紧急移植后控制感染，说明救命，重度感染不是绝对禁忌证，紧急移植可能是救命的必要手段。

报告引起了参与者的极大兴趣和热烈讨论。