慢性粒细胞白血病经典问答之二:慢性粒应如何治疗？

问5：为什么慢性粒细胞白血病诊断后应该尽快用药？

答：慢粒分为慢性期（早期）、加速期（中期）和急变期（晚期）。

比较幸运的是，大多数患者确诊慢粒时多半处于早期，国内外的临床用药数据均证实，早期用药的效果是最好的，可以较好地控制病情。如果进入加速甚至急变期，由于白血病的生物学特性已经发生变化，不仅治疗难度加大，用药也很难取得较好的效果。武汉协和医院血液内科黎纬明

另外，一些慢性期患者，即使不使用特殊药物，也有可能在2~3年内不会出现严重不适症状，自我感觉良好，所以不想服用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)等疗效良好，但价格相对较高的药物所有这些行为都可能导致病情恶化，进入中晚期，此时再用药很难达到令人满意的效果。

问6:慢性粒细胞白血病能治好吗？

回答:这个问题不能简单地回答。

针对同一个体，不同的开云电子平台会根据自己的临床经验采用不同的治疗方法，不同的治疗方法有不同的治愈比例，当然也有不同的失败风险。

针对不同的个体，同样的治疗方法也可能产生不同的治疗效果。

我个人认为，如果患者和开云电子平台一起努力的话，很多慢性颗粒可以很好地控制，部分可以达到治愈的效果。

例如，骨髓移植是目前公认的较好治疗慢性颗粒的手段，慢性期患者进行骨髓移植的治愈率可达80%左右。

当然，骨髓移植也需要一定的前提条件，患者年龄轻(50岁以下)，另一方面，需要配型合适的供应商(最好是兄弟姐妹)，同时需要数十万的经费支持(病情、供应商合适度等因素，至少25万元左右)。

但不得不说排斥、感染、出血等移植并发症，移植失败率接近20%，移植失败意味着患者有失去生命的危险。

另一种现在采用最广泛的治疗方法，是芝氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗(其一代药物为伊马替尼，二代药物为尼洛替尼、达沙替尼，海外已发售三代药物)。临床数据证明，约50%的药物使用数年的患者可以达到深度缓和的疗效，其中少数患者可以停药，达到临床治愈或无治疗缓和。

但其他治疗方法如干扰素、糖苷、羟基脲等，对慢性粒细胞白血病几乎没有好处。

问题7:诊断慢性粒细胞白血病后，我能活多久？

a:10多年前酪氨酸激酶抑制剂(TKI)登场以来，慢性颗粒的治疗效果取得了很大进展。

根据美国最新的临床权威数据，应用TKI治疗的患者(从15岁到85岁的任何年龄段)，5年的生存率与普通人相同，达到90%左右。

也就是说，如果慢性颗粒患者能够规范地应用TKI治疗的话，90%左右的患者能够长期生存，从而使慢性颗粒从恶性肿瘤性kaiyun全站网页版登陆变成像高血压、糖尿病一样普通、流程可控的慢性kaiyun全站网页版登陆。

但需要强调的是，好疗效的前提是规范、合理地用药。首先，需要规范用药量，用药量不足，随意减少等都会影响疗效；其次，正确妥善处理用药副作用；临床经验丰富的开云电子平台可以更好地判断、把握用药和处理副作用。最后，正规及时的监测有助于发现不良效果，及时调整治疗方案。

简而言之，只要保证合理规范的治疗和监测，大多数患者就能长期生存。

8:诊断慢性粒细胞白血病后，必须使用酪氨酸激酶抑制剂(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼等药物)吗？

a:如问题3所示，Ph染色体易位是慢粒子发病的根本原因，BCR/ABL融合基因，代码蛋白增强的酪氨酸激酶活性是慢粒子发病机制。

酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作用的分子机制作为ATP竞争抑制剂，阻止酪氨酸激酶(TK)的磷酸化，抑制BCR-ABL的表现，阻止肿瘤细胞的成长，死亡。

而伊马替尼作为全球首个分子靶向药物，可以精确定位地作用于慢性颗粒细胞，对正常细胞的影响小，不仅疗效好，而且副作用小。据

7介绍，目前应用TKI治疗的患者中，90%可以长期生存，服用方便，副作用小，患者一般可以正常工作和生活。因此，国内外目前慢粒子诊疗医学权威指南推荐酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为慢粒子治疗的优先事项，治疗效果差时更换其他治疗方案。

问9：如果无法承受TKI治疗的相关费用，还有其他方法治疗慢粒吗？

答：首先，如问6所述，骨髓移植是一种选择，且有较高的治愈慢粒的可能性，但因其有一定的先决条件，，以及相关并发症等原因，目前仅在应用TKI疗效不佳时，将移植作为二线治疗选择。

更强的二代药物尼洛替尼、达沙替尼也已上市。近期在国外上市的多个三代药物，不久也将进入国内市场。因此，在一种TKI疗效不佳或者副作用无法耐受时，会首先考虑换用另一种TKI治疗（如将一代药物伊马替尼换为二代药物尼洛替尼或达沙替尼；如果疗效仍然不佳，再考虑骨髓移植。

其次，在TKI问世前，不能进行骨髓移植的患者，一般建议使用干扰素+少量糖苷的治疗。该治疗费用低于TKI，效率约为30%，远远低于TKI的疗效，无法治愈或停药。

但贫困患者只能选择便宜的口服药(羟基脲)治疗。这种治疗可以降低升高的白细胞，使血常规恢复正常，小脾脏，取得表面疗效。但是，前面的问题5中提到的，慢粒子分为慢性期、加速期和急变期，有些患者即使不使用特殊药物，慢性期也能维持2~3年，然后进入加速变期。羟基脲只能降低白细胞，对kaiyun全站网页版登陆的进展没有控制作用。使用该药物治疗带来的暂时症状缓解，容易麻痹患者对病情的认识，延误病情。

国产TKI药物上市，很多地区TKI(世代、世代)也逐渐进入医疗保险清算目录，肯定有助于患者接受TKI治疗。

问10：为什么说酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼等药物）是靶向治疗药物？其疗效如何？

答：“靶向”的含义是指TKI可以准确定位地作用于慢粒的白血病细胞，而对正常的细胞的影响较小，因此疗效较好，而副作用较小。

如问7所述，目前应用TKI治疗的的患者，90%可长期存活。并且因其服用方便，副作用较小，患者一般均可正常工作、生活。因此，国内外目前慢粒子诊疗医学权威指南推荐酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为慢粒子治疗的优先事项，治疗效果差时更换其他治疗方案。

国内外临床数据证实，TKI的二代药物尼洛替尼、达沙替尼的药效比一代药物伊马替尼更快地取得更深的疗效，能否使更多患者生存、停药是未来研究的方向。

问题11:印度伊马替尼能治疗慢性粒细胞白血病吗？

a:我个人坚决反对患者使用印度药物治疗慢粒子。印度药物的购买道不合法，不正规，假药多(如羟基脲、淀粉等)，病情可能会延迟。

问题12:酪氨酸激酶抑制剂现在有一代药物伊马替尼，二代药物有尼洛替尼和达沙替尼，我该怎么办？a:世代药物伊马替尼是发售最早、应用时间最长的TKI。大量临床数据证明了良好的疗效。同时，国内进入医疗保险清算目录的TKI大部分是伊马替尼，二代药物只能在极少数省清算。因此，伊马替尼在中国仍然是慢性颗粒初始治疗的首选。在

治疗过程中，患者应重视与开云电子平台的沟通和合作，在开云电子平台的指导下规范用药，同时患者应重视并严格遵守开云电子平台的指示进行各种检查，正确监测病情变化。

如问9所述，二代药物尼洛替尼、达沙替尼比伊马替尼更快地取得更深的疗效，可能使更多患者生存、停药。目前，国外慢速颗粒治疗指南也将二代药物尼洛替尼、达沙替尼和伊马替尼并列为治疗的优先药物。因此，如果有指标表明患者伊马替尼疗效不佳，患者经济状况良好，可以承受二代药物的治疗费用，或者对生活质量的要求更高，期待自己将来停药的可能性增加，可以优先考虑二代药物。

问题13:抑制剂(TKI)副作用大吗？有什么副作用？答：TKI是靶向药物，可以靶向作用于慢粒细胞，因此对正常细胞影响较小，副作用较少较轻，一般都不严重。但少部分患者仍会出现严重不良反应（特别是用药初期），因此按医嘱及时进行相关检查，监测副作用是非常重要的。TKI的副作用可以分为：A)血液学不良反应,即白细胞、红细胞和血小板的下降；B)非血液学不良反应，包括皮疹、水肿、肌肉痉挛和心血管事件等；C)生化异常，包括胆红素、血糖、脂肪酶、转氨酶等生化指标异常。

不过，不同的TKI，其副作用类似但发生率不一。